治疗罕见病肝豆状核变性，安徽中医药大学新药肝豆扶木颗粒获批

3月18日是第26个全国爱肝日。安徽中医药大学第一附属医院自主研发的治疗肝豆状核变性医院制剂——肝豆扶木颗粒，正式获省药监局批准，为这一罕见病带来中医药治疗新选择。

肝豆状核变性是由基因突变引起的常染色体隐性遗传铜代谢障碍疾病，2018年纳入我国《第一批罕见病目录》。该病在我国发病率高于全球平均水平，大量铜沉积于肝、脑、肾、角膜等组织，可引发肝硬化、肢体震颤、精神异常，严重者可致暴发性肝衰竭等致命并发症。

作为国家区域中医脑病诊疗中心、国家临床重点专科、国家重大疑难疾病防治中心，该院脑病中心在肝豆状核变性诊治方面居国际领先水平。肝豆扶木颗粒是长期临床实践的重要成果转化，以“调节铜代谢”为基础，实现对肝、肾、脑的多器官保护，体现中药复方“多成分、多靶点、多通路”的整合调节优势，为患者提供更具中医药特色的精准治疗方案。