中国首个1型发作性睡病对因治疗药物获批上市，奥普雷顿片获批

国家药监局近日批准奥普雷顿片上市，这是我国首个用于治疗1型发作性睡病的食欲素受体激动剂，适用于16岁及以上青少年和成人患者。该药为NT1患者提供了全新治疗选择，有望显著改善病情与生活质量。

发作性睡病是一种慢性罕见神经系统疾病，以不可控的频繁嗜睡为特征，患者常在说话、进食时突发“秒睡”。1型患者还可能出现猝倒——大笑或惊讶时肌肉突然失去张力。其病因为下丘脑食欲素神经元大量丢失，导致睡眠—觉醒状态不稳定。该病已被纳入《第二批罕见病目录》，但受认识不足和诊断条件限制，患者从发病到确诊平均耗时超10年。

北京大学人民医院韩芳教授指出，过去治疗仅针对单一症状，如今奥普雷顿片标志着从对症治疗转向对因治疗，针对食欲素缺乏机制。临床研究显示，新疗法有望改善患者广泛症状，提升日常生活功能与生活质量，为NT1患者带来新希望。