降价140万元的药终于有患者用了 血友病B基因疗法落地天津

曾以279万元一针成为中国最贵药物的波哌达可基注射液(信玖凝)，今年6月降价140万元后，终于迎来首位患者。9月9日，记者从研发厂家信念医药获悉，信玖凝近日在天津开出全国首张处方。

信玖凝是一款治疗中重度血友病B的基因疗法，由中国企业自主研发，也是国内上市首款腺相关病毒(AAV)载体基因疗法，2025年4月获批上市。血友病B患者因凝血因子Ⅸ先天缺乏，轻微磕碰即可诱发关节、肌肉出血，严重时危及生命，被称作“玻璃人”。传统标准治疗需终身高频静脉输注凝血因子，带来穿刺损伤、感染等风险，患者家庭经济负担沉重。

与传统疗法截然不同，信玖凝仅需单次静脉输注，即可将功能性凝血因子Ⅸ基因递送至患者体内，持续自主合成凝血因子，稳定维持FⅨ活性，有望打破终身反复用药的枷锁。此前迟迟未有患者使用，价格高是主要障碍。信念医药联合创始人肖啸表示，全国首方开出标志着本土基因治疗创新成果的商业化路径正式走通。首方患者用药顺利，凝血因子活性已显著提升，达到预防出血目标，后续将持续观察疗效与安全性。

值得注意的是，降价后信玖凝价格仍高达139万元，普及更多患者仍有挑战。信念医药正联合多方搭建“源头研发+商业化落地+多层次医疗保障”体系，推动纳入各地普惠型商业补充医疗保险。目前该药已纳入北京、重庆、江西、上海、肇庆等多地惠民保，患者自付门槛逐步降低。信玖凝也在2026年商保创新药目录申请名单中，但信念医药尚未官宣是否成功纳入。